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불치의 신경 질환 ALS에 대한 새로운 치료법

불치의 신경 질환 ALS에 대한 새로운 치료법


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과학자들은 ALS 치료를위한 치료법을 연구하고 있습니다

근 위축성 측삭 경화증 (ALS) 신경 질환은 100 년 이상 알려져 왔지만 아직 치료법은 없습니다. 과학자들은 현재 소위 "Ice Bucket Challenge"이후 많은 사람들이 알고있는이 질병에 대한 치료법을 연구하고 있습니다.

치료 불가능한 신경 질환

근육 퇴행, 근력 약화 및 경련을 유발할 수있는 신경 퇴행성 질환 근 위축성 측삭 경화증 (ALS)은 운동 신경 세포의 소멸을 초래하여 진행성 마비를 유발합니다. 매년 10 만명 중 약 3 명이 영향을받는 비교적 드문 질환은 아직 치료할 수 없었습니다. 물리학 후기 스티븐 호킹 (Stephen Hawking)과 "Ice Bucket Challenge"와 같은 저명한 환자들이 2014 년 여름에 ALS를 더 잘 알려 주었지만 약 100 년 동안 알려진이 질병은 여전히 ​​치료가 불가능합니다.

이 질병은 대개 짧은 시간 내에 치명적입니다

대부분의 경우 중추 신경계 질환은 발병 후 3-5 년 이내에 사망합니다.

천체 물리학 자 스티븐 호킹 (Steven Hawking)과 같은 희귀병으로 수십 년 동안 살 수있는 사람은 거의 없습니다.

Technical University (TU) 드레스덴의 과학자들과 동료들은 이제 신경 세포의 죽음을 줄이는 방법을 발견했으며 ALS 치료를위한 치료법을 연구하고 있습니다.

ALS는 근육 약화와 마비로 이어집니다

ALS 환자의 신체에서는 실제로 어떤 일이 발생합니까?

TU 드레스덴과의 의사 소통에서 설명한 바와 같이 근육과 신체의 움직임은 특수 신경 세포 인 운동 뉴런에 의해 제어됩니다.

이들은 질병의 과정에서 점차적으로 죽습니다. ALS가 발전함에 따라 환자는 근육 약화 및 마비로 인해 고통을 겪어 언어, 운동 및 삼키는 장애를 일으키고 일상 생활을 심각하게 손상시킵니다.

그러나 어떤 과정이 신경 세포의 죽음을 초래합니까? 신경 세포의 사망으로 이끄는 원인은 아직 완전히 알려져 있지 않습니다.

그러나, 특정 단백질의 변경된 거동은 ALS와 직접 관련이있는 것으로 연구되었다.

그중 하나는 세포 내에서 중요한 역할을하는 RNA 결합 단백질 FUS (Fared in Sarcoma)입니다. 유전자 메신저를 조절하고 다른 단백질의 상호 작용에 영향을줍니다.

FUS 단백질의 돌연변이는 세포질에서 FUS 단백질의 침착 및 응집을 일으켜 가장 공격적인 ALS 변이체 중 하나를 생성합니다.

신경 세포의 사망이 감소

독일, 이탈리아, 네덜란드 및 미국의 다른 과학자들과 함께 TU 드레스덴의 CRTD (Center for Reenerative Therapies Dresden) 센터의 Lara Marrone과 Jared Sterneckert는 RNA 결합 단백질 사이의 상호 작용이 ALS 질환의 발달에 더 기여한다는 것을 발견했습니다 이전에 알려진 것보다 기여하십시오.

최근 과학 잡지 "Acta Neuropathologica"에 발표 된 그들의 연구에서, 연구팀은 손상된 FUS 단백질과 다른 단백질의 상호 작용이 RNA 결합 단백질의 균형 (항상성)을 방해하여 신경 세포의 퇴행에 결정적으로 기여한다는 것을 보여 주었다.

또한 과학자들은 세포 자체 단백질 (자가 포식)의 약물로 인한 분해가 축적 된 FUS 단백질의 결함으로 인해 발생할 수있는 병리학 적 과정을 늦추는 것으로 나타났습니다.

정보에 따르면, 유도 된자가 포식은 RNA- 결합 단백질을 절약 할뿐만 아니라 신경 세포의 사멸을 감소시킨다.

이 개선은 연구자들이 환자들로부터 리 프로그래밍 된 줄기 세포 (iPS 세포)를 사용한 세포 배양 실험에서 개발되었으며 과일 파리의 모델 유기체에서 확인되었습니다.

단백질 분해 기계가 영향을 받음

CRTD 대학원생 인 Lara Marrone은“퓨즈 축적 된 FUS 단백질은 단백질 분해 기계에 영향을 미치므로 FUS는 세포의 세포질에 축적된다”고 말했다.

"이는 단백질 균형을 유지하는 단백질의 세포질 관리 시스템을 더욱 방해하는 악순환을 일으킨다"고 과학자는 말했다.

따라서 우리는자가 포식의 증가가 다른 RNA- 결합 단백질의 상황을 개선 할 수 있다고 의심했다.

ALS 환자들에 대한자가 포식의 증가가 가능한 치료 적 접근법 인 CRTD의 Sterneckert 그룹의 연구원들은 이제 조사 할 것입니다.

그녀의 연구의 또 다른 목표는 환자 샘플에서 RNA 결합 단백질을 ALS 질환의 바이오 마커로 사용하는 것입니다.

신경 퇴행성 질환 치료

Jared Sterneckert와 그의 팀은 유도 된 다 능성 줄기 세포 (iPS 세포)를 사용하여 ALS 및 Parkinson과 같은 신경 퇴행성 질환을 연구합니다.

CRTD에서 근무하며 30여 개국의 연구원들이 세포 및 조직 재생의 원리를 해독하고 질병의 진단 및 치료에 사용하는 방법을 모색합니다.

CRTD는 실험실과 클리닉, 의사와 네트워크 과학자를 연결하여 줄기 세포 연구, 게놈 편집 및 조직 재생에 대한 전문 지식을 하나의 목표로 사용합니다.

ALS, 알츠하이머 및 파킨슨 병과 같은 신경 퇴행성 질환, 백혈병과 같은 혈액 학적 질환, 당뇨병 및 눈과 같은 대사성 질환 및 눈 및 뼈 질환을 새로운 진단 및 치료 옵션을 사용하여 치료. (기원 후)

저자 및 출처 정보


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코멘트:

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